Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία; Πώς λειτουργεί?

Τα γονίδια στα κύτταρα του σώματός σας διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην υγεία σας - πράγματι, ένα ελαττωματικό γονίδιο ή γονίδια μπορεί να σας κάνει να αρρωστήσετε.

Αναγνωρίζοντας αυτό, οι επιστήμονες εργάζονται για δεκαετίες σχετικά με τρόπους τροποποίησης των γονιδίων ή αντικατάσταση ελαττωματικών γονιδίων με υγιή για τη θεραπεία, θεραπεία ή πρόληψη ασθένειας ή ιατρικής πάθησης.

Τώρα αυτή η έρευνα για τη γονιδιακή θεραπεία τελικά αποδίδει. Από τον Αύγουστο του 2017, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ έχει εγκρίνει τρία προϊόντα γονιδιακής θεραπείας, τα πρώτα του είδους τους.

Δύο από αυτούς επαναπρογραμματίζουν τα κύτταρα των ασθενών για να επιτεθούν σε ένα θανατηφόρο καρκίνο και το πιο πρόσφατο εγκεκριμένο προϊόν στοχεύει σε μια ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο.

Τι είναι τα κύτταρα και τα γονίδια; Πώς αλληλεπιδρούν;

Ποια είναι η σχέση μεταξύ κυττάρων και γονιδίων;

Τα κελιά είναι τα βασικά δομικά στοιχεία όλων των ζωντανών πραγμάτων. το ανθρώπινο σώμα αποτελείται από τρισεκατομμύρια από αυτά. Μέσα στα κύτταρα μας υπάρχουν χιλιάδες γονίδια που παρέχουν τις πληροφορίες για την παραγωγή συγκεκριμένων πρωτεϊνών και ενζύμων που δημιουργούν μυς, οστά και αίμα, τα οποία με τη σειρά τους υποστηρίζουν τις περισσότερες λειτουργίες του σώματος μας, όπως η πέψη, η παραγωγή ενέργειας και η ανάπτυξη. Το Petri πιάζει την κυτταρική καλλιέργεια

Πώς λειτουργεί η γονιδιακή θεραπεία

Μερικές φορές ολόκληρο ή μέρος ενός γονιδίου είναι ελαττωματικό ή λείπει από τη γέννηση ή ένα γονίδιο μπορεί να αλλάξει ή να μεταλλαχθεί κατά τη διάρκεια της ζωής του ενήλικα. Οποιαδήποτε από αυτές τις παραλλαγές μπορεί να διαταράξει τον τρόπο με τον οποίο παράγονται πρωτεΐνες, οι οποίες μπορούν να συμβάλουν σε προβλήματα υγείας ή ασθένειες.

Στη γονιδιακή θεραπεία, οι επιστήμονες μπορούν να κάνουν ένα από τα πολλά πράγματα ανάλογα με το πρόβλημα που υπάρχει. Μπορούν να αντικαταστήσουν ένα γονίδιο που προκαλεί ένα ιατρικό πρόβλημα με ένα που δεν το κάνει, να προσθέσει γονίδια για να βοηθήσει το σώμα να καταπολεμήσει ή να θεραπεύσει ασθένειες ή να απενεργοποιήσει γονίδια που προκαλούν προβλήματα.

Προκειμένου να εισαχθούν νέα γονίδια απευθείας στα κύτταρα, οι επιστήμονες χρησιμοποιούν ένα όχημα που ονομάζεται "φορέας" το οποίο είναι γενετικά τροποποιημένο για να παραδώσει το γονίδιο.

Οι ιοί, για παράδειγμα, έχουν φυσική ικανότητα να παραδώσουν γενετικό υλικό σε κύτταρα και συνεπώς μπορούν να χρησιμοποιηθούν ως φορείς. Πριν όμως ένας ιός μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη μεταφορά θεραπευτικών γονιδίων σε ανθρώπινα κύτταρα, ωστόσο, τροποποιείται για να απομακρύνει την ικανότητά του να προκαλεί μολυσματική ασθένεια.

Η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την τροποποίηση κυττάρων μέσα ή έξω από το σώμα. Όταν γίνει μέσα στο σώμα, ένας γιατρός θα ενέσει τον φορέα που φέρει το γονίδιο απευθείας στο τμήμα του σώματος που έχει ελαττωματικά κύτταρα.

Στη γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιείται για την τροποποίηση κυττάρων έξω από το σώμα, μπορεί να ληφθεί αίμα, μυελός οστού ή άλλος ιστός από έναν ασθενή και ειδικοί τύποι κυττάρων μπορούν να διαχωριστούν στο εργαστήριο. Ο φορέας που περιέχει το επιθυμητό γονίδιο εισάγεται σε αυτά τα κύτταρα. Τα κύτταρα αφήνονται, πολλαπλασιάζονται στο εργαστήριο και στη συνέχεια εγχέονται πίσω στον ασθενή, όπου συνεχίζουν να πολλαπλασιάζονται και τελικά παράγουν το επιθυμητό αποτέλεσμα.

Πριν από μια γονιδιακή θεραπεία μπορεί να πάει στην αγορά ...

Πριν μια εταιρεία να διαθέσει στην αγορά ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας για χρήση στον άνθρωπο, το προϊόν γονιδιακής θεραπείας πρέπει να δοκιμαστεί για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα, έτσι ώστε οι επιστήμονες του FDA να μπορούν να εξετάσουν εάν οι κίνδυνοι της θεραπείας είναι αποδεκτοί με βάση τα οφέλη.

Η γονιδιακή θεραπεία έχει την υπόσχεση να μεταμορφώσει το φάρμακο και να δημιουργήσει επιλογές για ασθενείς που ζουν με δύσκολες και ακόμη και ανίατες ασθένειες. Καθώς οι επιστήμονες συνεχίζουν να κάνουν σπουδαία βήματα σε αυτή τη θεραπεία, ο FDA δεσμεύεται να βοηθήσει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης με την άμεση ανασκόπηση των πρωτοποριακών θεραπειών που έχουν τη δυνατότητα να σώσουν ζωές.

Από https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm